Le cure somministrate con un medicinale innovativo, utilizzato per la prima volta in Italia, dal costo di 1,9 ml di euro a trattamento. Nessun effetto collaterale, la bimba è stata già dimessa.
Napoli – Un risultato eccezionale ottenuto grazie al farmaco più costoso al mondo e lo straordinario lavoro di squadra messo in campo dall’azienda ospedaliera Santobono di Napoli e dal servizio farmaceutico della Regione Campania che insieme hanno salvato una bambina di sei mesi, affetta da atrofia muscolare spinale di “tipo 1”, una malattia genetica neuromuscolare gravissima.
La terapia innovativa, autorizzata in Europa a maggio e in Italia solo il 17 novembre scorso, ha permesso di correggere il problema genetico attraverso la somministrazione di un farmaco dal costo proibitivo di 1,9 milioni di euro per il singolo trattamento. La malattia in questione e’ l’atrofia muscolare spinale che causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita.
Il farmaco salvavita, attraverso un vettore virale reso inoffensivo, è capace di veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, andando a stimolare la produzione della proteina deficitaria in questa malattia. La bambina, dopo la somministrazione del farmaco, è stata tenuta in osservazione per una settimana ed ora è tornata a casa con i genitori.
Il rapido utilizzo di questo farmaco è stato reso possibile grazie ad un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore Farmaceutico Regionale, i servizi interni all’Azienda Ospedaliera: Acquisizione Beni e Servizi, Farmacia Ospedaliera, Direzione Aziendale e Sanitaria e tutta l’equipe della Unità di Neurologia diretta da Antonio Varone.
“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana – dichiara il Presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca -. Un lavoro di equipe ancora più significativo se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.
Grande soddisfazione e’ stata espressa anche da Anna Maria Minicucci, manager dell’azienda Santobono Pausilipon: “Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall’azienda che si è ormai consolidata ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee”.
